新的遗传优先级评分公布以增强药物开发中的目标优先级

由于需要更好的方法来确定药物开发目标的优先顺序，西奈山伊坎医学院领导开发了一种新颖的“基因优先评分”(GPS)，将把各种类型的人类遗传数据整合成一个易于解释的分数。

该研究结果发表在 1 月 3 日的Nature Genetics在线期刊上[DOI: 10.1038/s41588-023-01609-2]。

研究表明，当药物所针对的基因被证明具有遗传支持时，药物在临床试验中成功的可能性就会增加。新工具整合了多种遗传证据来优先考虑这些药物靶点。

该分数衡量了基因被药物靶向的一般能力;在新工具中得分高的基因更有可能成功作为药物靶标。该评分确定了已知的药物基因靶点以及潜在的新型治疗靶点。

“我们建立了一个遗传优先评分，其灵感来自于认识到不同的人类遗传数据可以提供对药物靶点的洞察，但缺乏将这些不同的数据类型整合到易于解释的评分中的凝聚力策略。因此，我们开发了一种计算 评分 来优先考虑药物靶点，以增强药物发现，”高级研究作者、伊坎西奈山个性化医学教授 Ron Do 博士说。“值得注意的是，一些具有高 GPS 的基因已经被认为成为已批准药物的目标，为新工具提供验证。”

GPS 具有简化目标优先顺序的潜力，有望对药物开发产生重大影响。研究人员表示，它为寻求优化药物基因靶点选择以提高药物开发过程效率的研究人员提供了宝贵的资源。

“开发治疗方法的成本不断上升(数十亿美元)，主要是由于临床试验失败率较高，这凸显了药物开发渠道的低效率。改善早期目标优先顺序至关重要。研究一致表明，具有人类基因支持的药物适应症更有可能在试验中取得成功并获得批准。”该研究的第一作者、Do 博士实验室的博士生 Áine Duffy 说道。

研究人员对这些进展感到鼓舞，但强调这只是确定优先级的第一步，需要仔细跟进和进一步研究高分基因目标。接下来，研究人员计划通过纳入额外的遗传特征并评估用于构建 GPS 的更复杂的算法来完善模型。

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