干细胞基因治疗在ALS安全性试验中显示出希望

该研究使用最初在Svendsen实验室设计的干细胞来产生一种称为神经胶质细胞系衍生神经营养因子(GDNF)的蛋白质。这种蛋白质可以促进运动神经元的存活，运动神经元是将信号从大脑或脊髓传递到肌肉以实现运动的细胞。

Cedars-Sinai研究人员已经开发出一种研究性疗法，使用支持细胞和保护性蛋白质，可以传递超过血脑屏障。

这种结合干细胞和基因治疗可以潜在地保护肌萎缩性侧索硬化症患者脊髓中患病的运动神经元，这是一种致命的神经系统疾病，称为ALS或Lou Gehrig病。

在此类的第一次试验中，Cedars-Sinai团队表明，这种联合治疗的提供对人类是安全的。

这一发现今天在同行评审的《自然医学》杂志上进行了报道。

“使用干细胞是将重要蛋白质输送到大脑或脊髓的有力方法，否则这些蛋白质无法通过血脑屏障，”资深和通讯作者Clive Svendsen博士说，他是生物医学科学和医学教授，也是锡达斯 - 西奈省理事会再生医学研究所的执行主任。“我们能够证明工程干细胞产品可以安全地移植到人类脊髓中。经过一次性治疗后，这些细胞可以存活并产生一种重要的蛋白质超过三年，这种蛋白质已知可以保护在ALS中死亡的运动神经元。

旨在保持ALS患者的腿部功能，工程细胞可能是这种疾病的强大治疗选择，这种疾病会导致进行性肌肉麻痹，剥夺人们移动，说话和呼吸的能力。

根据数据，由Cedars-Sinai科学家开发的18名接受该疗法治疗的患者在移植后没有一名有严重的副作用。

该研究使用最初在Svendsen实验室设计的干细胞来产生一种称为神经胶质细胞系衍生神经营养因子(GDNF)的蛋白质。这种蛋白质可以促进运动神经元的存活，运动神经元是将信号从大脑或脊髓传递到肌肉以实现运动的细胞。

在ALS患者中，患病的神经胶质细胞对运动神经元的支持性降低，这些运动神经元逐渐退化，导致瘫痪。

通过将工程蛋白产生干细胞移植到受损运动神经元所在的中枢神经系统中，这些干细胞可以变成新的支持性神经胶质细胞并释放保护性蛋白GDNF，它们共同帮助运动神经元保持活力。

“GDNF本身无法通过血脑屏障，因此移植释放GDNF的干细胞是一种帮助蛋白质到达需要的地方以帮助保护运动神经元的新方法，”该论文的共同主要作者，也是锡达斯 - 西奈省再生医学研究所转化医学副主任，医学博士Pablo Avalos说。“因为它们被设计成释放GDNF，所以我们得到了一种'双重打击'方法，其中新细胞和蛋白质都可以帮助垂死的运动神经元在这种疾病中更好地存活。

与阿瓦洛斯一起，罗伯特·巴洛(Robert Baloh)医学博士，以前是锡达斯 - 西奈半岛神经病学教授，现在是诺华大学神经科学的全球负责人，以及J.帕特里克约翰逊，医学博士，锡达斯 - 西奈半岛脊柱中心的联合医学主任，是该出版物的共同主要作者。

安全试验

该试验的主要目标是确保将释放GDNF的细胞输送到脊髓不会对腿部功能产生任何安全问题或负面影响。

由于ALS患者通常以相似的速度失去双腿的力量，研究人员将干细胞基因产物仅移植到脊髓的一侧，以便对治疗腿的治疗效果可以直接与未治疗的腿进行比较。

该团队开发了一种新型注射装置，可将干细胞基因产物(称为CNS10-NPC-GDNF)安全地输送到患者的脊髓中。

移植后，患者被随访一年，以便团队可以测量治疗和未治疗腿部的力量。该试验的目标是测试安全性，这得到了证实，因为与未经治疗的腿相比，细胞移植对治疗腿的肌肉力量没有负面影响。

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