靶向治疗通过FGFR改变实现了对多种癌症类型的反应

由德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心的研究人员领导的三项临床试验表明，针对具有FGFR改变的多种肿瘤类型的患者，靶向治疗厄达替尼取得了积极成果。这些数据将在2023 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布。

Erdafitinib 是一种口服药物，可阻断 FGFR 信号蛋白的活性，这对各种正常细胞过程很重要。然而，FGFR基因改变可以推动许多癌症类型的发展，包括尿路上皮癌、胆管癌、乳腺癌、胃癌、肝癌和肺癌。Erdafitinib 是第一个获批的 FGFR 靶向疗法，也是唯一获批的用于晚期尿路上皮癌的 FGFR 靶向疗法。

Erdafitinib 在 16 种癌症类型中展示了与肿瘤无关的益处(摘要3121)

由胃肠内科肿瘤学和研究性癌症治疗学教授Shubham Pant 医学博士领导的与肿瘤无关的 II 期RAGNAR试验证实了 erdafitinib 在经过大量预治疗的晚期FGFR改变实体瘤患者中的疗效，涉及 16 种不同的癌症类型。

在试验的 217 名患者中，总缓解率 (ORR) 为 29.5%，包括 6 名完全缓解和 58 名部分缓解。ORR 在FGFR1-3突变和融合中具有可比性。该治疗实现了73.7%的疾病控制率和45.6%的临床获益率，其中胰腺癌患者的ORR为56%，胆管癌患者的ORR为52%。

“这项研究代表了迄今为止最大的靶向治疗肿瘤无关试验，结果表明厄达替尼为晚期FGFR改变的实体瘤患者提供了有意义的临床益处，”Pant 说。“这些发现表明，无论肿瘤类型如何，对于已用尽其他可用疗法的FGFR交替患者，厄达替尼可能是一个重要的选择。”

正在进行的开放标签、单臂试验招募了患有FGFR改变的晚期实体瘤的成人和儿童患者，不包括尿路上皮癌。所有患者在至少接受过一次全身治疗后均出现疾病进展，并且没有其他治疗选择。

参与者的中位年龄为 57 岁，范围为 12-79 岁，患者之前接受过两种治疗的中位数。该研究包括患有中枢神经系统肿瘤、胃肠道癌症、妇科癌症、肺癌和其他罕见肿瘤的患者。

除了一名患者外，所有患者都经历了治疗中出现的副作用，70% 的参与者经历了 3 级或更高级别的不良事件。安全性与之前试验中已知的副作用一致。

该试验得到了 Janssen Research & Development, LLC 的支持。

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