一种可能具有突破性的囊性纤维化新疗法的临床测试正在进行中

一种可能具有突破性的囊性纤维化新疗法的临床测试正在进行中。这种有前景的可吸入分子假体由伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校卡尔伊利诺伊医学院和爱荷华大学卡弗医学院的科学家与衍生生物技术公司 Cystic Medicines 合作首创，旨在改善无法从当前治疗中受益的 CF 患者的肺功能。

这项临床试验的启动是公私联合努力向前迈出的重要一步，该努力旨在为每个 CF 患者开发安全有效的治疗方法，CF 是一种进行性遗传性疾病，其特征是持续性肺部感染，随着时间的推移可能会造成严重损害。

CI MED 教授 Martin Burke 表示：“我们希望，对于那些屏住呼吸时间过长的人来说，这可能是恢复气道中离子通道样功能的第一个机会，从而从根本上解决 CF 问题。” ，他与爱荷华大学的科学家合作领导了研究小组。

新西兰的第一批人类志愿者最近开始服用一种名为 CM001 的新型吸入药物(也称为吸入用两性霉素 B 囊性药物或 ABCI)，这是一种分子假体，可以“替代”缺失或功能失调的蛋白质通道，旨在恢复更正常的状态囊性纤维化患者的肺功能。该方法结合了一种新型吸入干粉配方，可直接针对肺部并实现更一致的剂量。伯克说：“通过这种方法，CF患者可以将这种分子假体直接输送到他们最需要的肺部，从而有望提高其功效和安全性。” 正在进行的临床试验旨在评估新药的安全性、耐受性和在体内的移动。

囊性纤维化是由囊性纤维化跨膜电导调节器 (CFTR) 基因突变引起的，该基因负责产生有助于调节肺和其他器官内壁阴离子和液体平衡的蛋白质。在肺部，这种功能障碍会导致肺内壁形成厚厚的粘液，导致呼吸困难并导致频繁的肺部感染。大约 90% 的 CF 患者会产生无法正常工作的 CFTR 蛋白。对于这些人来说，一类称为 CFTR 调节剂的药物通常可以

恢复蛋白质通道功能并改善呼吸。但对于身体产生很少或不产生 CFTR 蛋白的患者来说，治疗方法极其有限。Burke 和他的团队乐观地认为 CM001 可以在分子尺度上充当修复体，替代缺失的蛋白质并恢复离子通道功能。“我们希望实现的第一个影响是与无法从调制器中受益的 CF 社区中最后 10% 的人合作，以确定我们是否能够以解决这一基本缺陷的方式提供好处，”Burke 说。

虽然新药 CM001 可能会改变那些无法用 CFTR 调节剂治疗的患者，但其他 CF 患者也可能受益。“分子假体的概念有可能深刻改变囊性纤维化的治疗格局;从理论上讲，它应该适用于所有患有这种疾病的人，无论他们呈现出何种类型的突变，”Cystic Medicines 首席技术官、吸入药物开发行业领导者 Jeffry Weers 说。

伯克既是伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的化学教授，也是一名医生，他表示，这种潜在新疗法的开发是由解决医疗保健问题的转化性多学科方法推动的。“我们能够将全明星团队聚集在一起，公司的整个使命是将伊利诺伊州和爱荷华大学发生的这一基础科学发现转化为社会影响。” Cystic Medicines 联合创始人、爱荷华大学的 Michael Welsh 博士是囊性纤维化方面的领先专家。他的实验室在整个研究过程(包括基础研究)中与 UIUC 伯克实验室的合作发挥了重要作用。

“UIUC 和爱荷华大学之间的合作对于开发治疗囊性纤维化的分子假体方法至关重要，”内科肺科、重症监护和职业医学部的研究助理教授 Ian Thornell 说在爱荷华大学。他也是主要研究合作者之一。“UIUC 采用尖端化学来设计和测试不同的分子假体，而爱荷华大学是囊性纤维化基金会指定的九个基础科学 CF 研究中心之一。UIUC 开发的技术和爱荷华州 CF 专业知识的融合促成了该试验临床前阶段的成功。”

UIUC 高级研究科学家、Burke 实验室成员 Agnieszka Lewandowska 表示，CF 患者在新疗法的早期测试中发挥了至关重要的作用。Lewandowska 说：“我们感谢 CF 界愿意通过爱荷华大学囊性纤维化研究中心提供细胞，最终将这些化合物投入临床试验。” “与爱荷华大学的 Mike Welsh 和 Ian Thornell 实验室合作，我们能够证明与 Cystic Medicines 合作开发并在 UIUC 进行测试的 ABCI 可以恢复 CF 患者细胞的离子通道功能。”

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