随着脑出血等风险的出现阿尔茨海默氏症药物引发了关于益处的热议

卫材公司 (Eisai Co.) 公布了其实验性阿尔茨海默氏症药物备受期待的研究结果，引发了关于其适度疗效是否值得潜在风险(包括严重脑出血)的激烈辩论。

Lecanemab 是在合作伙伴 Biogen Inc. 的帮助下开发的，根据常用的评级量表，它从大脑中提取了大量与阿尔茨海默氏症相关的蛋白质，同时在 18 个月内减缓了 27% 的智力和日常活动下降。然而，这是以副作用为代价的，包括大约 22% 的服用该药物的人出现脑肿胀和出血，而接受安慰剂的人中这一比例为 10%。

该结果是在旧金山举行的阿尔茨海默病临床试验会议上的主要事件，标志着旨在减缓脑部疾病的药物首次在最后阶段的试验中产生了明确的积极结果。

卫材的股票在周三东京交易开盘后震荡，当地时间上午 10 点 39 分上涨约 2.5%，而百健(Biogen)停牌。

不过，南加州大学凯克医学院精神病学和神经科学教授朗·施耐德说，这种药物的好处似乎不大。

“这是一个非常小的影响，争论的焦点将是它是否具有临床意义，”施耐德在一封电子邮件中说。然而，这些发现提供了一个“评估可能优先改善的亚组”的机会。

来自日本卫材、耶鲁大学和其他地方的研究人员的五场演讲将在周二详细探讨其益处和副作用。虽然大多数肿胀和出血病例没有症状，但有时会导致头痛、视力障碍、意识模糊或更糟。根据发表在《新英格兰医学杂志》上的试验结果，服用这种药物的患者中有 5 例出现大的脑出血，而安慰剂组只有 1 例。

该期刊报告不包括在试验的扩展部分发生的两起广为人知的患者死亡事件，当时所有受试者，包括服用安慰剂的受试者，都接受了该药物。两名死者都服用了可能导致脑出血的血液稀释剂。

该公司表示：“这两个病例都有严重的合并症和风险因素，包括导致大出血或死亡的抗凝治疗。” “因此，卫材的评估认为死亡不能归因于 lecanemab。”

在会前接受采访时，卫材临床研究高级副总裁 Michael Irizarry 表示，这两种情况都存在“复杂因素”。其中一个是一名 80 多岁的男子，他患有多种其他疾病，在脑出血后心脏病发作。Irizarry 说，检查表明死因是心肺疾病，这意味着医生认为出血可能不是主要死因。

在另一个案例中，一名 65 岁的女性在中风后服用血液稀释剂 tPA，导致致命的脑出血。这种出血是 tPA 的已知副作用，Irizarry 说。在试验的主要安慰剂对照部分，未发现服用药物的人和接受假人治疗的人的死亡率有差异。该公司表示，一名仅接受安慰剂并出现出血的患者也死亡了。

旧金山会议上悬而未决的一个问题是，为什么在类似药物产生模棱两可或阴性结果的情况下，卫材试验却取得了成功。lecanemab 和 Roche Holding AG 的 gantenerumab 都以淀粉样蛋白为目标，淀粉样蛋白是大脑中与阿尔茨海默病相关的一种异常蛋白质，以此作为减缓患者智力衰退的一种方法。罗氏定于周三在会议上报告两项大型失败研究的详细结果。

关键问题是疾病的适度减缓对个体患者及其家人是否有意义，特别是考虑到潜在的副作用。虽然两组在研究期间都在继续下降，但 lecanemab 在结合了认知、记忆和执行日常活动能力的 18 分评级量表上的下降幅度大约减少了 0.5 分。

虽然试验只持续了 18 个月，但这种疾病本身可能会持续 10 年或更长时间，而且研究人员不知道这种药物的益处是否会随着时间的推移而增加。

据阿尔茨海默氏症协会称，结果显示“lecanemab 将为患者提供更多时间参与日常生活和独立生活”，该协会呼吁批准该药物。“这可能意味着要多几个月才能认出他们的配偶、子女和孙辈。为那些因阿尔茨海默氏症和早期阿尔茨海默氏痴呆症而患有轻度认知障碍的人带来切实好处的治疗与延长其他绝症患者生命的治疗一样有价值”

食品和药物管理局的监管机构以及医疗保险和医疗补助服务中心的官员将仔细研究这些细节，他们将决定是否为该药物提供保险以及为谁提供保险。老年人健康计划 Medicare 几乎拒绝了一种名为 Aduhelm 的早期 Biogen 阿尔茨海默氏症药物，仅将其用于研究目的而不是标准治疗。

由于两项大型试验的疗效结果相互矛盾，该药物在 2021 年在的加速批准引起了争议。在 Medicare 的支付限制之后，Biogen 结束了大部分营销工作。

卫材已根据 lecanemab 降低淀粉样蛋白的能力申请加速批准，预计 FDA 将在 1 月初做出决定。如果获得批准，卫材计划迅速提交试验的疗效数据以获得全面批准。希望是数据的快速传播，包括疣和所有，将说服 Medicare 广泛覆盖 lecanemab。

即便如此，根据东京大学医学研究生院的神经病理学家 Takeshi Iwatsubo 的说法，扫描患者大脑以确定其治疗前淀粉样蛋白水平等要求可能会阻碍其广泛使用至少几年。将在周三的会议上主持会议。

“这是一种独特、复杂的药物，必须由专家使用，”岩坪在接受采访时说。“但痴呆症专家和 PET 扫描设施的数量有限，容量是一个巨大的问题。”

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