新药缓解幼儿严重湿疹

Sonia Dhaliwal 确切地知道儿童湿疹的严重程度。

那是因为她的小女儿阿里亚·尼哈尔·汗(Ariah Nihal Khan)从小就患有严重的皮肤病。

Ariah 的症状一直持续到 3 岁，使人衰弱。这些症状包括皮疹、脸上、眼睑、手和膝盖的皮肤变色，并且非常痒，以至于“她真的会尖叫和哭泣，因为抓挠有血斑，”达利瓦尔说。

“她失眠了。她吃得不好。她脾气暴躁，”她的妈妈说。“这对她的情绪和性格产生了很大的影响。”

“与此同时，她的儿科医生首先推荐了乳液，然后是处方药，”这位伊利诺伊州居民指出。“他们很多。我什至无法开始告诉你是哪一个，但很多。而且他们没有帮助。”

最后，Ariah 发现一种单克隆抗体药物可以缓解症状，一项新研究发现这种药物对6 个月大的儿童既有效又安全。

两家名为dupilumab的生物技术公司 Regeneron 和赛诺菲共同开发了这种药物并资助了这项研究。它以 Dupixent 品牌销售。

最新发现已经促使食品和药物管理局扩大了该药物的批准年龄范围，使其成为第一个批准用于学龄前儿童湿疹的生物制剂。

研究人员认为这是治疗小儿湿疹的重大突破。

芝加哥西北大学范伯格医学院皮肤病学主任艾米帕勒博士指出：“我们必须确保这种药物在幼儿中的作用与成人和年龄较大的儿童一样好，并且同样安全。” “看到幼儿的安全记录与成人一样，我们松了一口气，并不感到惊讶。”

Paller 说，这很关键，因为大多数湿疹病例从 2 岁开始，而 85% 到 90% 的病例在 5 岁时发展。

她指出，对于湿疹较轻的幼儿，“大量的保湿剂，当湿疹活跃时，药膏和药膏——尤其是强度较低的局部类固醇——就足够了。

“但对于高达 40% 的婴儿和学龄前儿童患有中度至重度湿疹，更强的类固醇乳膏和软膏不足以进行良好的控制，”帕勒补充道。

迫切需要有效的药物

阿里亚就是这种情况。因此，在 2020 年春天，她的母亲决定寻找专科医生，并在西北大学的儿科皮肤科落户。

“但那是 [在] COVID 期间，”Dhaliwal 说。“所以，他们和所有人一样都关门了。我们要到八月才能让她进来。”

当她终于进去时，她遇到了帕勒。Dhaliwal 准备好了，“带着一整袋我们从一开始就尝试过的所有药物。我把它倒在桌子上说，‘这就是我们和 Ariah 在一起的地方。你能帮帮她吗?’”

Paller 几乎立即提出了 dupilumab。她指出，她已经给 6 岁以上的儿童开过这种药，而且非常有效且非常安全。

帕勒警告说，口服类固醇和其他全系统免疫抑制选择“具有潜在的严重副作用”。相比之下，dupilumab 是每月一次的注射剂，“其目标非常明确，因此没有 [相同] 范围的潜在风险，”她补充道。

好消息是，该药物于 2017 年获批用于成人，2019 年获批用于青少年。

但坏消息是，当时这种药物还没有被批准用于年幼的孩子，而 Ariah 才 3 岁。

尽管如此，帕勒指出，“正在进行一项针对 6 岁及以下儿童的临床试验，”达利瓦尔回忆道。“我从来没有听说过临床试验，也没有参与过。医生解释说这将是一项为期六个月的盲法研究，这意味着我不知道——她也不知道——如果 Ariah 是是否得到药物，这让我停下来，因为我现在想要一些有效的东西。”

在咨询了几位医生和朋友后，Dhaliwal 决定冒险。

“这是一个很大的承诺，”她承认，每三到四个星期就去城里看医生和抽血，其中一些持续了几个小时。但几乎立刻，她就知道自己做出了正确的选择。

“当然，没有人能告诉我她真的在吸毒，”Dhaliwal 指出。但显然她是，因为在 Ariah 第一次注射后的两周内，她看到了巨大的变化。

“我认为到那时她的皮肤已经清理了大约 80%，”Dhaliwal 说。“她是一个完全不同的孩子。这太不可思议了。”

Paller 说，在、加拿大和欧洲的 31 家医院参加试验的近 200 名患者中，许多人都赞同 Ariah 的经历。

调查结果可能会改变护理

Paller 指出，在 6 个月至 6 岁的儿童中，超过一半的人“湿疹症状至少减少 75%，瘙痒显着减少，睡眠得到改善”，没有重大副作用。

现在，Dhaliwal 也能够在家中进行注射，这项工作正在进行中。

她说，阿里亚的皮肤现在“大约 90% 透明”。“而且我正在密切关注。也许大多数人甚至都不会注意到任何事情。而且她没有任何我们可以看到的明显副作用。”

Ariah 参与的试验结果于 9 月 17 日发表在《柳叶刀 》杂志上。

迈阿密大学米勒医学院皮肤病学和皮肤外科系主任 Robert Kirsner 博士同意，在标准的湿疹治疗中，“很少有药物能可靠地工作，而且——正如在儿童中安全是最重要的——存在的选择有限。”

因此，这些发现是“受欢迎的消息，可能会改变患者、他们的家人和照顾他们的医生的游戏规则，”他说。

两个实际问题仍然存在。一是成本。

“这是一种昂贵的药物，”帕勒警告说。“在，这种药物每年的费用为 30,000 至 35,000 美元。幸运的是，大多数保险都会承保这种药物。” 只要 Ariah 参加临床试验，她的治疗是免费的。

另一个问题是易用性。Dhaliwal 说：“从身体上来说，这是一个很难的机会。” “我不喜欢给它。所以，我们现在参加了一项新的子研究，该研究将尝试它的自动注射器版本，比如 EpiPen，它应该更容易处理。”

但即使不是这样，Dhaliwal 说她会毫不犹豫地向任何孩子正在经历类似考验的父母推荐这种治疗方法。

“我希望尽可能多的孩子从中受益，”她说。“我知道这听起来很俗气，但这种药真的改变了我女儿的生活。”

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