西奈山获得国立卫生研究院400多万美元资助

西奈山伊坎医学院正在开展生物医学研究，旨在为治疗唐氏综合症或 21 三体综合症患者的斑秃和特应性皮炎制定新的标准护理方案。

医学博士、哲学博士 Emma Guttman-Yassky 是伊坎西奈山沃尔德曼教授兼皮肤病学主任，她获得了 400 多万美元的五年期国立卫生研究院 (NIH) R61/R33 拨款，用于评估被称为 JAK 抑制剂的药物对唐氏综合症患者的长期安全性、有效性和作用机制。这些药物已获得美国食品和药物管理局的批准，用于治疗成人和青少年的特应性皮炎和斑秃，但尚未针对唐氏综合症患者进行专门研究。

唐氏综合症是美国最常见的智力障碍遗传病，每 700 名新生儿中就有 1 名患有此病。除了认知症状外，唐氏综合症患者还经常会患上炎症性皮肤病，例如特应性皮炎和斑秃。这些人也是极少被纳入临床试验的弱势群体，因此缺乏专门针对他们需求的护理方案。

“唐氏综合征患者面临着独特的医疗挑战和考虑，因此有必要在针对这一特定人群的研究中评估治疗的安全性和有效性，”Guttman 博士说。“鉴于这一人群中炎症性皮肤病的普遍性，尤其是特应性皮炎和斑秃，我们希望确保有安全有效的治疗方法，并了解这些治疗方法对唐氏综合征患者免疫调节的影响。”

R61/R33 NIH 资助是一种支持创新理念的综合机制，旨在将其从探索阶段推进到实际应用，为患者带来切实的益处。这些项目的最终目标是改善健康结果和生活质量

这项拨款将促进皮肤科医生、儿科医生、内科专家和科学家的多学科合作，旨在找出唐氏综合症患者的新途径，同时测试一种新的针对性治疗方法。“我们希望能够更好地控制唐氏综合症患者的皮肤炎症，”古特曼博士说。

Guttman 博士和她的团队将开始第二阶段临床试验，测试 JAK 抑制的长期给药方案，总共 60 周的治疗。

本次试验的目的包括：

确定阿布替尼和利特替尼对患有中度至重度特应性皮炎(影响身体表面面积的 7% 以上)的唐氏综合症患者或斑秃(影响头皮的 25% 以上)的唐氏综合症患者的长期安全性。

确定阿布替尼和利曲替尼治疗唐氏综合症青少年和成人炎症性皮肤病的60周长期疗效。

评估炎症性皮肤病的唐氏综合症特异性分子机制以及对选择性 JAK 抑制的反应。

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