基因疗法可能治愈罕见疾病

罗宾·奥德曼面临一个痛苦的现实：基因疗法或许能治愈她儿子卡姆登罕见的遗传性免疫缺陷。但他无法接受这种疗法。

2022 年，总部位于伦敦的 Orchard Therapeutics 公司停止投资一种针对 Wiskott-Aldrich 综合征的实验性治疗方法。而且他也没有可以参加的基因治疗研究。

“我们感觉自己被遗忘了，”奥尔德曼说，她从 21 岁的儿子还是婴儿时就开始为他争取权益。

全世界共有约 3.5 亿人患有罕见病，其中大多数是遗传性疾病。但 7,000 种疾病中的每一种可能只影响百万分之几的人，甚至更少。几乎没有商业动机去开发或将这些一次性疗法推向市场，以修复有缺陷的基因或用健康基因替换它们。这使得像 Aldermans 这样的家庭不得不四处寻求帮助，有些人则试图自己筹集资金，以寻求可能永远无法实现的治疗。

“这些孩子不幸经历了两次：一是因为他们得了遗传病;二是这种病太罕见了，没人关心，”英国曼彻斯特大学再生医学教授朱利奥·科苏博士说。“公司想要赚钱。”

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