新的多发性硬化症治疗试验将干细胞移植与最佳可用药物进行比较

一项临床试验已经开始测试一种实验性干细胞疗法与针对严重形式的复发性多发性硬化症 (MS) 的最佳可用生物疗法的对比。该试验由隶属于美国国立卫生研究院的国家过敏和传染病研究所 (NIAID) 赞助，将比较这两种治疗方法的安全性、有效性和成本效益。

MS 是一种自身免疫性疾病，患者自身的免疫细胞会攻击中枢神经系统。实验性治疗涉及使用四种化学试剂的混合物来去除这些免疫细胞。一些在治疗前提取的患者自身的造血干细胞随后被输回患者体内。这些细胞重新填充免疫系统，使其能够自我重置，这样新的免疫细胞就不再攻击中枢神经系统。这种治疗形式称为自体造血干细胞移植或 AHSCT。

NIAID 主任 Anthony S. Fauci 医学博士说： “对于许多患有 MS 的人来说——一种慢性的、使人衰弱的、不可预测的、目前无法治愈的疾病——日常生活可能是一个挑战，”“AHSCT 有可能阻止复发性 MS 的进展，消除一个人需要终生服用药物，让身体部分恢复功能。但是，我们需要确定这种治疗形式的好处超过其严重的风险。”

据估计，MS 影响了全世界超过 230 万人，其中大部分是女性，其中包括超过 100 万人在美国。该疾病的症状差异很大，可能包括运动和语言困难、虚弱、疲劳和慢性疼痛。该疾病最常见的形式是复发缓解型 MS，其特征是出现轻微症状或无症状，中间穿插症状突然发作或复发。从复发中恢复不完全通常会导致残疾增加。多年来，这种疾病可能会恶化并转变为进行性形式，还可能包括复发。

美国食品和药物管理局已经批准了十多种药物用于治疗复发型多发性硬化症。这些药物的功效、安全性和成本各不相同。对于许多患有严重形式的复发性 MS 的人来说，一线和二线药物无法充分控制这种疾病。以前的研究表明，AHSCT 可能是对这些人有效且持久的治疗方法，但从未与可用的三线药物进行正式的头对头比较，后者非常有效但可能有严重的副作用。AHSCT 还存在严重副作用甚至死亡的风险。

鉴于这些风险和益处，研究人员旨在确定 AHSCT 是否是严重形式的复发性 MS 患者的合适治疗选择，否则他们将接受最好的三线生物药物之一。

该试验称为 BEAT-MS(针对多发性硬化症的最佳可用疗法与自体造血干细胞移植)。它由 NIAID 资助的免疫耐受网络 (ITN) 与血液和骨髓移植临床试验网络 (BMT CTN) 合作进行。BMT CTN 由国家心脏、肺和血液研究所和国家癌症研究所资助，这两个研究所都是 NIH 的组成部分。领导该试验的是医学博士 Jeffrey A. Cohen，他是克利夫兰诊所勒纳医学院的神经病学教授，也是克利夫兰诊所梅伦多发性硬化症治疗和研究中心实验治疗项目的主任。

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