针对过度活跃的脑细胞的基因疗法可以治疗神经系统疾病

伦敦大学学院的研究人员开发了一种治疗神经和精神疾病的新方法，通过降低过度活跃的脑细胞的兴奋性来发挥作用。

许多脑部疾病，如癫痫，都是由少数脑细胞过度活动引起的。这些情况通常对药物治疗反应不佳，主要是因为药物会影响整个大脑。

虽然基因疗法可能是治疗这些疾病的一种有前途的方法，但目前的方法并不能区分过度活跃的脑细胞和正常的脑细胞。

然而，在《科学》杂志上概述并在小鼠身上进行测试的新疗法使用了一种技术，该技术只改变过度活跃的细胞，并保留那些正常运作的细胞。

通讯作者 Gabriele Lignani 博士(伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所)说：“我们发明了一种基因疗法，它只在过度活跃的细胞中开启，并在活动恢复正常时自行关闭。

“我们利用某些 DNA 序列的能力来控制基因表达以响应代谢信号。通过重新引导这种活动感应机制来驱动产生阻止脑细胞放电的分子，我们证明癫痫发作可以得到抑制。 "

为了创造基因疗法，研究小组筛选了几个已知会响应刺激而“开启”的基因，并将它们的启动子(决定 DNA 是否复制到 RNA 的 DNA 序列)与钾通道结合起来，这些钾通道具有减少放电的能力。的神经细胞。启动子-钾通道组合在小鼠和培养皿中培养的微型脑样结构中进行了测试，这些结构是使用皮肤衍生的人类干细胞创建的。

他们发现，即刻早期基因 cfos 启动子与 KCNA1 钾通道基因相结合，被证明在平息诱发癫痫发作后的神经元兴奋性以及抑制自发性癫痫发作方面非常有效——对认知没有任何负面影响。

新疗法比以前在同一模型中测试的基因疗法或抗癫痫药物更有效，癫痫小鼠的自发性癫痫发作减少了约 80%。

研究人员说，基因疗法最终——理论上——也可以用于治疗某些脑细胞过度活跃的其他疾病，例如帕金森氏症。

共同通讯作者 Dimitri Kullmann 教授(伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所)说：“我们的研究结果表明，脑细胞的活动可以正常化，并且这种方法可用于治疗对药物并不总是有反应的重要神经精神疾病.

“基因疗法是自我调节的，因此可以在不事先决定需要靶向哪些脑细胞的情况下使用。

“重要的是，它原则上可以扩展到许多其他疾病，如帕金森病、精神分裂症和疼痛疾病，其中一些大脑回路过度活跃。”

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