ALS患者自身的细胞可能提供减缓或阻止进展的安全途径

去除ALS(肌萎缩侧索硬化症)患者自身功能失调的细胞，修复它们，然后将它们放回患者体内是一种安全、耐受性良好的过程，已被证明可以减缓或阻止少数患者的疾病进展，根据休斯顿卫理公会研究所和马萨诸塞州总医院的一项研究。

该研究最近发表在《神经病学：神经免疫学和神经炎症》杂志上，被设计为一项随机、安慰剂对照的 2a 期试验，有 12 名参与者，随后是一项开放标签试验。但 COVID-19 大流行的不可预测性——它中断甚至停止了全国各地的许多研究项目——导致双盲试验的 7 名参与者和为期 6 个月的开放标签试验的 8 名参与者的入学人数减少。

七名 ALS 患者完成了第 1 组随机安慰剂对照试验，而八名参加了研究的第 2 组开放标签部分。两组都有功能失调的调节性 T 细胞——或 Tregs——从他们的身体中撤出。当正常运作时，Tregs 有助于减少炎症。除安慰剂对照组外，研究人员扩展了有缺陷的 Treg 以恢复其功能，然后将它们注入患者体内，同时注入低剂量的白细胞介素 2 以帮助增强免疫系统。

结果表明，Treg 治疗是 100% 安全和可耐受的，并且它们在 ALS 患者中保持生物活性超过一年。这些治疗还减缓或阻止了大多数参与者的疾病进展。

Darci Garcia 和她的家人于 2022 年 6 月 6 日在 Minute Maid 公园参加了休斯顿太空人队对 Lou Gehrig Day 的表彰，该视频在那里首播。学分：休斯顿卫理公会

参与者包括参加第 1 组的休斯顿卫理公会患者 Darci Garcia 和第 2 组的 John Lay，他们都报告在临床试验治疗期间和之后的短时间内 ALS 进展减缓。

首席研究员 Jason Thonhoff 博士说：“我们期待进行更大规模的临床试验，以便对临床疗效进行适当评估，并进一步确定该疗法的长期安全性。” “少数患者的这些早期结果是有希望的。”

这项最新 Treg 试验的开放标签部分产生了一份衍生出版物，报告了两种生物标志物的鉴定，这些标志物可能有助于跟踪 ALS疾病进展并衡量 ALS 疗法的效果。

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